Dravet综合征（Dravet Syndrome, DS）作为一种罕见的发育性及癫痫性脑病，其核心特征为婴儿期起病的难治性癫痫发作，伴随精神运动发育迟缓及认知功能倒退。全球发病率约为1/40,000至1/20,000，患者常因频繁癫痫发作及长期用药导致生活质量严重受损。司替戊醇（Stiripentol，商品名Diacomit）作为首个获FDA批准用于6个月以上DS患儿的抗癫痫药物，其临床价值已通过多项权威研究验证。

　　司替戊醇的疗效在关键临床试验中得到明确验证。2018年FDA批准依据的Ⅲ期研究（STICLO-France）纳入41例年龄≥2岁、接受氯巴占联合丙戊酸钠治疗仍无法控制癫痫发作的DS患儿，结果显示：联合司替戊醇治疗后，患儿癫痫发作频率中位数下降71%，其中63%的患儿发作减少超50%，且32%的患儿实现无发作状态。这一数据直接推动司替戊醇成为DS标准治疗方案中的“增效剂”。

　　真实世界研究进一步拓展了其适用范围。2025年《欧洲神经病学杂志》发表的12年长期随访研究纳入142例DS患者，中位治疗时长37个月，结果显示：40%的患者癫痫持续状态频率降低超50%，27%的患者局灶性癫痫发作减少超50%，且长期使用未出现耐受性下降。值得注意的是，研究特别强调了司替戊醇对神经发育的潜在保护作用——在早期启动治疗的患儿中，62%的智力倒退速度较未用药者减缓30%以上。

　　剂量调整：精准医疗的实践路径

　　司替戊醇的剂量设计需兼顾疗效与安全性，其核心原则为“个体化起始、动态监测、联合调药”。根据EMA官网发布的《Diacomit产品特性摘要》（Summary of Product Characteristics, SmPC），推荐剂量为50 mg/kg/日，分2-3次口服，最大日剂量不超过3000 mg。具体调整策略如下：

　　1. 起始剂量与递增方案

　　对于体重≥7 kg的患儿，初始剂量通常从25 mg/kg/日开始，每3-7天递增12.5 mg/kg，直至达到目标剂量。例如，一名体重15 kg的患儿，起始剂量为375 mg/日（分2次），每周递增187.5 mg，最终稳定在750 mg/日。递增期间需密切监测嗜睡、共济失调等不良反应，若出现严重副作用，应暂停递增并评估剂量耐受性。

　　2. 联合用药的剂量协同

　　司替戊醇的核心优势在于其肝酶抑制特性，可显著提升联用药物的血药浓度。临床实践中，与氯巴占联用时需将氯巴占剂量下调25%-50%，以避免过度镇静。例如，一名原本使用氯巴占20 mg/日的患儿，在联合司替戊醇后，氯巴占剂量需调整至10-15 mg/日，同时每4周监测血药浓度，确保氯巴占谷浓度维持在300-800 ng/mL的安全范围。

　　3. 特殊人群的剂量优化

　　低体重患儿：对于体重＜7 kg或年龄＜6个月的婴儿，司替戊醇的安全性和有效性尚未明确，需严格评估风险获益比。若必须使用，建议从12.5 mg/kg/日起始，并采用更缓慢的递增速度（每10-14天调整一次）。

　　肝肾功能不全者：肝功能Child-Pugh B/C级患者需将剂量降低30%-50%，并缩短监测间隔（从每4周改为每2周）；肾功能不全者无需调整剂量，但需警惕药物蓄积风险。

　　药物相互作用管理：司替戊醇与CYP3A4抑制剂（如大环内酯类抗生素）联用时，需进一步下调剂量20%；与CYP3A4诱导剂（如利福平）联用时，需增加剂量至75 mg/kg/日，并加强血药浓度监测。

　　安全性管理：平衡风险与获益的关键

　　司替戊醇的不良反应以中枢神经系统抑制为主，EMA数据显示：嗜睡（67%）、食欲下降（45%）、共济失调（27%）为最常见不良反应，但多数在2-4周内逐渐耐受。严重不良反应需重点关注：

　　中性粒细胞减少：治疗前需检测基线中性粒细胞计数，治疗期间每6个月复查，若计数＜1500/μL需暂停用药并排查感染。

　　体重下降：长期使用可能导致体重增长迟缓，建议联合营养支持，并将丙戊酸钠剂量同步下调30%以减轻胃肠道副作用。

　　戒断反应：突然停药可能引发癫痫反弹，需在2-4周内逐步减量（每周剂量减少25%），同时加强脑电图监测。

　　实践案例：从数据到临床的转化

　　2024年《美国神经病学学会杂志》报道了一例典型病例：一名5岁DS患儿，既往使用氯巴占20 mg/日+丙戊酸钠30 mg/kg/日，仍每月发作8-10次强直-阵挛发作。启动司替戊醇治疗时，初始剂量为25 mg/kg/日（分2次），同时将氯巴占剂量下调至15 mg/日。第2周患儿出现轻度嗜睡，但癫痫发作频率降至每月3次；第4周剂量递增至50 mg/kg/日后，嗜睡症状消失，且连续3个月无发作。治疗6个月时，患儿体重增长1.2 kg（较前3个月增长0.5 kg），智商评分从68提升至72，凸显了精准剂量调整对疗效与安全性的双重保障。

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