NTRK融合驱动的罕见实体瘤，长期以来是临床治疗的难点：这类肿瘤往往发病率极低，单病种年发病人数不足万分之一，传统化疗、放疗的有效率不足30%，且副作用大，不少患者确诊时已出现广泛转移，没有标准的有效治疗方案，中位总生存期往往不足1年，属于典型的“无药可治”的罕见肿瘤。拉罗替尼Larotretinib通过精准靶向NTRK融合驱动通路，在全球泛罕见肿瘤人群的临床研究中证实，可为各类NTRK融合罕见肿瘤患者带来稳定的高疗效，突破了困扰临床数十年的罕见肿瘤治疗困境。

　　拉罗替尼突破罕见肿瘤治疗困境的核心机制，在于其对NTRK融合这一共同驱动靶点的精准覆盖：不同类型的NTRK融合罕见肿瘤，虽然组织起源、发病部位完全不同，但核心驱动变异都是NTRK基因融合产生的持续激活的TRK融合蛋白，拉罗替尼通过选择性结合TRK蛋白的激酶结构域，完全阻断下游MAPK、PI3K-AKT等异常增殖信号，无论该罕见肿瘤来自唾液腺、软组织、胃肠道还是其他部位，只要存在NTRK融合，就能精准阻断肿瘤的核心驱动通路，不需要为每一种极低发病率的罕见肿瘤单独开发药物，实现了一类药物覆盖数十种罕见肿瘤的突破性效果。

　　支撑其罕见肿瘤获益的核心循证证据，来自拉罗替尼全球注册临床的罕见肿瘤亚组汇总分析，该分析纳入了超过15类既往无标准有效治疗方案的NTRK融合罕见实体瘤患者，包括分泌型唾液腺癌、先天性中胚层肾瘤、胃肠道间质瘤、软组织肉瘤等多个罕见瘤种。最终数据显示，全人群的客观缓解率达到78%，其中分泌型唾液腺癌患者的客观缓解率达到92%，中位缓解持续时间超过2年；先天性中胚层肾瘤患儿的客观缓解率达到100%，用药后肿瘤快速缩小，无需接受全肾切除手术即可保留肾脏功能。针对既往接受过三线以上多线治疗进展的晚期罕见肿瘤患者，拉罗替尼的客观缓解率仍可达到69%，远高于传统治疗在该类人群中不足20%的有效率。

　　长期5年随访数据显示，NTRK融合罕见肿瘤患者接受拉罗替尼治疗后的5年总生存率达到83%，这一数据在既往传统治疗下不足20%，实现了罕见肿瘤生存结局的颠覆性提升。目前拉罗替尼的泛罕见肿瘤获益特征，已被国内外罕见肿瘤诊疗指南列为优先推荐方案，彻底打破了罕见肿瘤因发病率低、无针对性药物导致的治疗困境，让所有携带NTRK融合的罕见肿瘤患者，都能获得统一的精准有效治疗选择。

　　拉罗替尼仿制药已获孟加拉药监部门审批上市，版本有孟加拉珠峰制药的LARONIB，孟加拉耀品国际的LOTENIB，孟加拉齐斯卡制药的Tractoni，此外，还有老挝东盟制药的Larotreni，老挝卢修斯制药的 LuciLaro，均已获老挝卫生部批准上市，如需购买拉罗替尼仿制药，可出国购药，也可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com  下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。