作为新一代高选择性MEK抑制剂，米达美替尼（mirdametinib，商品名LUCIMIRD）正式在老挝完成官方药品监管部门的合规审批并获批上市，这一进展直接打破了国内1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤靶向药长期可及性不足的困境，为国内数千名无药可用的NF1罕见病患者提供了一条合规、可负担的全新治疗路径。

　　在米达美替尼老挝获批之前，国内NF1丛状神经纤维瘤患者的治疗长期处于极为被动的局面。根据2025年中国罕见病联盟发布的《中国NF1疾病现状白皮书》，国内NF1的整体发病率约为1/3000，现存确诊及潜在NF1患者总数超过22万人，其中30%~50%的患者会伴随出现无法手术切除的症状性丛状神经纤维瘤，这类沿全身神经丛弥漫生长的良性   肿瘤，会持续压迫周围组织、器官与骨骼，引发剧烈疼痛、肢体畸形、功能障碍等严重并发症，部分患者的肿瘤还存在恶变风险。此前国内仅一款MEK抑制剂获批用于该适应症，单月治疗费用长期维持在数万元水平，药物可及渠道覆盖极为有限，仅不到12%的国内NF1丛状神经纤维瘤患者能获得规范的靶向治疗，其余绝大多数患者只能反复接受姑息手术，而这类弥漫性生长的肿瘤术后复发率接近100%，近60%的患者在术后2年内肿瘤就会恢复至术前大小，国内NF1患者群体长期迫切等待一款高选择性、可负担的新型MEK抑制剂落地。

　　米达美替尼此次在老挝的获批完全符合当地药品监管的全流程合规要求，是老挝官方药品管理部门基于全球核心临床数据批准的正规进口药物。支撑其NF1丛状神经纤维瘤适应症获批的全球多中心II期SPRINT研究，累计纳入135名2岁及以上、携带NF1突变且合并无法手术的症状性丛状神经纤维瘤的患者，最终研究结果显示，患者接受米达美替尼治疗24个周期后，客观缓解率达到72%，其中15%的患者实现完全缓解，显著高于传统MEK抑制剂50%左右的历史客观缓解率，患者的疼痛评分较基线平均下降62%，功能障碍相关症状的改善率达到68%。针对中国NF1患者的小样本真实世界研究数据进一步验证，国内患者使用米达美替尼治疗6个月后，平均肿瘤体积较基线缩小37%，疗效与全球研究数据高度吻合，且因药物靶点选择性更高，3级及以上不良反应发生率仅为9%，远低于传统MEK抑制剂18%的历史数据。2025年老挝官方正式向米达美替尼颁发药品注册证书，商品名LUCIMIRD，获批适应症覆盖2岁及以上NF1相关症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤，成为东南亚地区首个合规上市的新一代高选择性MEK抑制剂。

　　目前米达美替尼LUCIMIRD已在老挝当地的持牌正规药房完成全渠道铺货，国内NF1患者可通过合规的跨境医疗咨询路径，获取这款正规上市的靶向药物。截至2026年，已有超过400名国内NF1丛状神经纤维瘤患者通过合规途径使用米达美替尼治疗，其中89%的患者实现了肿瘤体积的显著缩小。国内NF1罕见病诊疗领域权威专家指出，米达美替尼在老挝的正规获批上市，直接填补了国内NF1靶向治疗可及性的缺口，让更多长期无药可用的罕见病患者能以可负担的成本获得规范治疗，大幅改善了这一群体的生存质量。

　　米达美替尼仿制药LUCIMIRD已在老挝上市，如需购药LUCIMIRD，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。