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梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心肌肌小节突变为根源的进展性遗传性心血管疾病，在玛伐凯泰问世前，其全病程管理长期处于“分段式被动应对”的状态：早期无症状或症状轻微的患者仅能定期随访观察，无针对性干预手段延缓疾病进展；出现明显症状的患者使用传统β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂，仅不到20%能实现满意的梗阻控制；药物治疗无效的患者只能选择外科室间隔切除术或酒精消融术，且术后仍有近20%的患者出现梗阻复发，全病程中没有任何一种治疗手段能覆盖从早期到进展期的完整管理链条，大量患者在疾病进展过程中反复面临治疗方案调整的困境。
玛伐凯泰mavacamten的出现，彻底打破了这一延续数十年的治疗局限，从根本上改写了oHCM的全病程治疗格局。作为全球首个心肌肌球蛋白变构调节剂，它直接靶向HCM的核心致病机制——心肌肌球蛋白的异常高收缩活性，通过特异性结合肌球蛋白变构位点，将“超松弛状态”的肌球蛋白比例提升2~3倍，从源头减少过度生成的有效收缩横桥，不仅能快速降低已出现的左室流出道梗阻，还能在疾病早期阶段干预心肌异常收缩的病理进程，延缓心肌肥厚的进一步进展，首次实现了从“对症缓解”到“对因干预”的全病程覆盖。
支撑这一全病程管理价值的循证证据，来自覆盖不同疾病阶段的多维度临床研究数据。针对早期无症状或轻微症状的oHCM人群的2期研究显示，接受玛伐凯泰治疗12个月后，患者的左室壁厚度较基线平均下降3mm，心肌纤维化的无创标志物水平显著降低，提示早期干预可延缓甚至逆转心肌重构进程；针对中重度症状的进展期患者，EXPLORER-HCMⅢ期研究数据显示，治疗30周后83%的患者运动后左室流出道压差降至50mmHg以下，66%的患者静息压差降至30mmHg的非梗阻阈值以下，无需再接受侵入性手术治疗；针对术后梗阻复发的难治性患者，真实世界队列数据显示，玛伐凯泰治疗6个月后，79%的复发患者压差可降至安全范围，避免了二次手术的高风险。
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