贝罗司他（Berotralstat，中文通用名贝罗曲司他/贝罗司他，商品名Orladeyo®）是由BioCryst Pharmaceuticals开发的口服血浆激肽释放酶抑制剂。HAE的根本病因是C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍，导致缓激肽水平异常升高，引发血管通透性增加和组织水肿。

　　贝罗司他通过抑制血浆激肽释放酶活性，阻断高分子量激肽原（HMWK）转化为缓激肽，从源头减少缓激肽生成，从而预防HAE发作。作为首个且唯一专为HAE预防设计的口服药物，每日一次给药极大提升了患者依从性和生活质量。

　　获批适应症与关键临床数据

　　获批适应症： - 2岁及以上成人和儿科患者的HAE发作预防 - 适用于C1-INH缺乏型及C1-INH正常型HAE

　　关键临床数据： - APeX-2试验：150mg组HAE发作率降低44%，110mg组降低31% - APeX-P儿科试验：2-<12岁儿童48周数据显示，HAE需按需治疗或专业医疗护理的发作次数显著减少 - 真实世界数据：从其他预防治疗转换为贝罗司他后，发作次数进一步减少；青少年患者医疗资源使用量减少 - 长期数据：疗效持续稳定，安全性良好

　　用法用量

　　• 成人和≥12岁儿童：150mg口服，每日一次，随餐服用

　　• 2-<12岁儿童：按体重调整剂量，具体遵医嘱

　　• 肝功能不全（Child-Pugh B/C）：≥12岁患者减至110mg每日一次；2-<12岁避免使用

　　安全性与注意事项

　　常见不良反应（≥10%）：腹痛、呕吐、腹泻、背痛、胃食管反流病。重要安全信息： - QTc间期延长：不推荐额外服用或超剂量使用（仅150mg每日一次） - 药物相互作用：P-gp诱导剂（如利福平、卡马西平）可降低疗效，应避免合用 - CYP抑制：对CYP2D6和CYP3A4有中效抑制作用，合用时需监测 - 不适用于急性发作：急性发作时需使用C1-INH或艾替班特等急救药物

　　患者常见问题解答

　　Q：贝罗司他能完全阻止HAE发作吗？ A：可显著减少发作频率和严重程度，但通常不能完全消除。患者仍需随身携带急救药物。

　　Q：与注射型预防药物（如拉那芦单抗）相比有何优势？ A：口服给药更便捷，无需注射，隐私性更好，患者依从性更高。

　　Q：需要服用多久？ A：HAE为终身性疾病，建议长期预防用药。

　　医生用药要点

　　• 明确诊断：需检测C1-INH水平/功能及C4水平

　　• 区分HAE类型：C1-INH缺乏型 vs C1-INH正常型

　　• 基线评估：记录每月发作频率、严重程度、急救药物使用量

　　• 定期随访：评估发作频率变化、不良反应、生活质量

　　• 患者教育：强调不用于急性发作，急救药物仍需随身携带

　　贝罗司他Berotralstat老挝药房价格如何？若您有用药需求，可通过印度全球药房中文官网轻松下单，官网网址：http://www.ingpharma.com。请认准，该网站是印度全球药房唯一官方中文平台，保障药品品质。在下单咨询或用药过程中，您若有任何疑问，我们竭诚为您服务！印度全球药房的专业客服团队将随时待命，用心解答您的每一个问题，让您购药无忧。