当熊去氧胆酸治疗12个月后碱性磷酸酶仍居高不下，当瘙痒让人彻夜难眠、皮肤抓破也无法缓解，原发性胆汁性胆管炎患者常常陷入绝望。司拉德帕的ASSURE研究2年 interim 数据，为这部分患者带来了持续生化缓解和生活质量改善的新证据。

　　原发性胆汁性胆管炎是一种慢性自身免疫性肝病，主要累及中年女性，特征是小胆管进行性破坏导致胆汁淤积。碱性磷酸酶和谷氨酰转肽酶升高是疾病活动的核心标志，而瘙痒则是最折磨人的症状之一。长期以来，熊去氧胆酸是唯一获批的标准治疗，但约30%到40%的患者应答不佳或无法耐受。对于这部分患者，疾病持续进展可能导致肝硬化、肝衰竭甚至肝移植。

　　司拉德帕是一种选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，通过调节胆汁酸代谢、炎症反应和纤维化过程发挥多效性作用。它可抑制胆汁酸合成限速酶CYP7A1的表达，促进胆汁酸排泄，抑制肝脏星状细胞活化，并直接改善瘙痒症状。2024年，司拉德帕在美国获批用于对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎患者。

　　ASSURE研究是一项长期开放标签扩展研究，纳入了来自关键III期RESPONSE试验的患者，评估司拉德帕的长期疗效和安全性。2026年5月公布的 interim 数据令人鼓舞。在基线碱性磷酸酶为1到1.67倍正常上限的患者中，大多数人在24个月时实现了高且持续的复合碱性磷酸酶正常化。平均碱性磷酸酶水平从基线大幅下降，并在长期随访中持续保持降低。其他胆汁淤积标志物如谷氨酰转肽酶也观察到改善，总胆红素总体保持稳定。

　　更值得关注的是，ASSURE研究纳入了具有明确疾病进展风险因素的人群，包括肝硬化患者和年轻诊断者，司拉德帕在这些高风险患者中同样显示出良好的疗效和安全性。长达2年的随访中，未出现因不良事件导致的治疗停药，也未观察到新的安全性信号，与既往报告的安全性特征一致。

　　在探索性分析中，91例在12个月时达到生化应答并随访至3年的参与者中，85%维持或改善了肝脏硬度测量值。肝脏硬度稳定是与长期预后改善相关的非侵入性标志，提示司拉德帕可能具有延缓纤维化进展的疾病修饰潜力。

　　患者最关心的用药问题，首先是适用人群。司拉德帕适用于对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的成人原发性胆汁性胆管炎患者。应答不佳通常定义为熊去氧胆酸治疗至少12个月后，碱性磷酸酶仍高于1.67倍正常上限，或碱性磷酸酶下降不足15%，或总胆红素异常。

　　推荐剂量为每日一次口服，具体剂量遵循当地获批的说明书和医嘱。可与食物同服或空腹服用，建议每天固定时间服药以维持稳定的血药浓度。

　　关于疗程，原发性胆汁性胆管炎是终身慢性疾病，司拉德帕通常需要长期服用以维持生化应答和症状控制。医生会定期监测碱性磷酸酶、总胆红素、谷氨酰转肽酶等肝功能指标，以及瘙痒评分。

　　副作用方面，司拉德帕的安全性 profile 总体良好。常见不良反应可能包括头痛、腹痛、恶心、腹泻等胃肠道症状，以及轻度肝酶升高。与奥贝胆酸相比，司拉德帕的瘙痒加重风险更低，这使其在已有严重瘙痒的患者中具有独特优势。但需要注意，PPAR激动剂类药物既往有与心力衰竭风险相关的报道，因此心功能不全患者使用司拉德帕时需谨慎监测。

　　对于患者和家属，有几点实用建议。第一，坚持长期用药，不可因症状暂时缓解而自行停药，因为停药后生化指标通常会反弹。第二，定期复查肝功能，治疗初期每4到6周一次，稳定后每3个月一次，以评估生化应答和安全性。第三，关注瘙痒变化，使用瘙痒评分量表如5D量表或PBC-40，客观记录症状改善情况。第四，保持健康生活方式，绝对戒酒，均衡饮食，适度运动，补充脂溶性维生素A、D、E、K，因为胆汁淤积影响这些维生素的吸收。第五，关注骨密度，原发性胆汁性胆管炎患者骨质疏松风险增加，建议每年检测骨密度并补充钙剂和维生素D。

　　司拉德帕ASSURE研究的2年 interim 数据，为原发性胆汁性胆管炎的长期管理增添了有力证据。持续的碱性磷酸酶正常化、稳定的肝功能、无新安全信号的良好耐受性，以及可能的抗纤维化效应，共同构成了司拉德帕作为二线治疗的核心价值。在肝病专科医生的指导下，通过规范用药和长期监测，患者完全可以在这粒PPARδ激动剂的帮助下，与疾病和平共处，守护肝脏健康。

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