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玛伐凯泰（Mavacamten）是全球首款心肌肌球蛋白ATP酶变构抑制剂，通过靶向抑制心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，减少肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，从而降低心肌过度收缩、改善舒张顺应性和能量代谢。其独特机制使其成为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性治疗药物。EXPLORER-HCM研究显示，玛伐凯泰可显著降低左心室流出道压力阶差（LVOTG），改善心功能分级（NYHA）。在中国人群的EXPLORER-CN研究中，玛伐凯泰组第30周时Valsalva LVOT峰值压差较基线显著改善，且心功能分级、健康状况、心脏生物标志物及心脏结构等次要终点均显著优于安慰剂组。
印度版本与价格对比
印度市场流通的玛伐凯泰以老挝大熊制药、孟加拉碧康制药生产的仿制药为主，规格多为2.5mg×28粒/盒，价格约1500-2000元/盒，较美国原研药（约12000元/盒）降低83%-87%。
用药方案与剂量调整
推荐起始剂量为2.5mg/日，每日一次，整片吞服，可随餐或不随餐服用。治疗期间需每月监测左心室射血分数（LVEF）和Valsalva动作激发的LVOT压差，根据结果调整剂量，目标为维持LVOT压差达标且LVEF≥50%。若LVEF<50%或出现严重心力衰竭症状，需暂停用药并重新评估。剂量调整需谨慎，避免因过量导致心功能恶化。
疗效与安全性数据
EXPLORER-HCM研究显示，玛伐凯泰治疗oHCM患者12个月后，中位LVOTG降低36mmHg，显著优于安慰剂组的5mmHg；NYHA心功能分级改善率达37%，而安慰剂组仅为17%。安全性方面，3级以上不良反应发生率为25%，最常见为心力衰竭（7%）、头晕（5%）及晕厥（3%）。长期随访数据显示，超过180周的连续治疗后，患者心脏指标持续稳定改善，且安全性良好。
玛伐凯泰仿制药已在老挝上市，商品名：LuciMava，如需购买玛伐凯泰LuciMava，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询Ing药房客服微信。