肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见但极具侵袭性的恶性肿瘤，传统化疗效果有限。米托坦（Mitotane）作为全球唯一获批的ACC靶向治疗药物，其独特的作用机制与治疗药物监测（TDM）的必要性共同奠定了其在临床治疗中的核心地位。

　　米托坦的作用机制与传统化疗药物截然不同。它通过选择性破坏肾上腺皮质细胞的线粒体功能，精准抑制皮质醇等激素的合成与分泌。这种“靶向性细胞毒性”使得米托坦能够集中作用于肾上腺皮质束状带和网状带细胞，而对其他组织细胞的毒性较低，从而在控制肿瘤生长的同时减少全身不良反应。对于无法手术或已发生转移的ACC患者，米托坦成为首选治疗方案，能够显著延长生存期并改善生活质量。

　　然而，米托坦的药代动力学特性复杂，导致其治疗窗口狭窄且个体差异显著。该药物在肝脏代谢，代谢酶活性受基因多态性、肝功能状态及合并用药等多重因素影响，使得血药浓度波动范围可达10倍以上。临床实践中发现，血药浓度与疗效和毒性密切相关：浓度过低（＜14mg/L）时，患者生存期显著缩短；浓度过高（＞20mg/L）则可能引发不可逆的神经肌肉毒性，如共济失调和震颤。这种“浓度-疗效-毒性”的三角关系，使得TDM成为米托坦治疗中不可或缺的环节。

　　TDM的必要性体现在三个方面。首先，优化疗效。通过维持血药浓度在14-20mg/L的目标范围内，可以显著提高治疗效果，延长患者生存期。其次，预防毒性。定期监测血药浓度能够提前识别浓度超标风险，及时调整剂量以避免严重不良反应。最后，指导剂量调整。对于肝功能障碍或合并使用CYP3A4抑制剂的患者，TDM可以动态修正剂量方案，确保治疗的安全性和有效性。例如，某晚期ACC患者因合并使用伊立替康导致米托坦代谢减缓，通过TDM及时将剂量从6g/日降至4g/日，既维持了疗效又避免了神经毒性。

　　目前，全球ACC诊疗指南均将TDM列为米托坦治疗的强制性措施。建议初始治疗2-3周后首次监测血药浓度，未达标者每3-4周复测，达标后每6-12周评估一次。随着检测技术的进步，TDM的检测周期已缩短至24小时内，为临床决策提供了实时依据。

　　米托坦仿制药已在老挝上市，老挝卢修斯制药的LUCIMITO，老挝东盟制药的Mytanne，如需购买米托坦及其仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。