【适应症】
本品是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗成人和体重≥30kg儿童患者的症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM），以改善其心脏功能耐量与症状。

【推荐剂量】

1、成人患者起始剂量：
推荐起始剂量：5 mg，口服，每日一次，可与食物同服或空腹服用；滴定过程（详见下表）中可选用的后续剂量为 2.5 mg、5 mg、10 mg 或 15 mg，口服，每日一次。推荐最大剂量为 15 mg，口服，每日一次。

起始剂量详见下图：

2、儿科患者起始剂量：

推荐起始剂量： 

・体重≥45 kg 的儿科患者：5 mg，口服，每日一次。 

・体重 30 kg 至＜45 kg 的儿科患者：2.5 mg，口服，每日一次。

本品尚未在体重低于 30 kg 的儿科患者中开展研究。

起始剂量详见下图：

*1 mg 剂量仅适用于儿科患者，成人剂量流程图不含该剂量。 

** 任意一次门诊随访时若 LVEF＜50%，需暂停治疗；4 周后复查 LVEF≥50% 方可重启治疗，详见图 4。 

*** 对于正在稳定接受中等强度 CYP2C19 抑制剂或强效 CYP3A4 抑制剂合并用药、启动 CAMZYOS 治疗的患者，剂量说明请参见 2.2 节。

3、成人和儿童患者维持剂量：

成人及儿科患者的维持治疗与治疗中断，详见下表：

* 任意门诊随访时，若 LVEF＜50%，暂停治疗；4 周后复查 LVEF≥50%，可重启治疗。
** 对于启动本品治疗前瓦氏动作左室流出道压差正常或接近正常（约 30 mmHg）的患者：若 LVEF≥55%、运动后左室流出道压差≥30 mmHg，且患者存在症状，可上调至下一档日剂量（mg）

图 4：成人及儿科患者：任意门诊随访 LVEF＜50% 时的治疗暂停方案

【剂量调整】

合并使用弱至中等强度 CYP2C19 抑制剂或中等至强 CYP3A4 抑制剂 患者如已稳定服用弱 CYP2C19 抑制剂或中等强度 CYP3A4 抑制剂，按推荐起始剂量启动本品治疗。

患者如已稳定服用中等强度 CYP2C19 抑制剂或强 CYP3A4 抑制剂，采用比推荐起始剂量低一档的剂量启动本品。若患者使用最低剂量，且在第 4 周或第 8 周复查瓦氏动作左室流出道压差＜20 mmHg，则暂停本品。若 LVEF≥50%，可于 4 周后按该日剂量重启给药。若在第 12 周前重启治疗，需在 4 周后复查临床状态、瓦氏动作左室流出道压差及 LVEF；除非 LVEF＜50%，否则该剂量继续维持 8 周。

患者新启用弱至中等强度 CYP2C19 抑制剂、或中等至强 CYP3A4 抑制剂时，将本品下调至下一档更低日剂量（即：15 mg 降至 10 mg；10 mg 降至 5 mg；5 mg 降至 2.5 mg；儿科患者 2.5 mg 降至 1 mg）。启用该 CYP2C19 或 CYP3A4 抑制剂 4 周后安排临床及超声心动图评估；12 周之内不得上调本品至更高一档日剂量。对于正在使用本品最低推荐剂量的患者，应避免新增合用弱至中等强度 CYP2C19 抑制剂、中等至强 CYP3A4 抑制剂。

短期使用（例如 1 周）上述抑制剂时：在服用弱至中等强度 CYP2C19 抑制剂或中等至强 CYP3A4 抑制剂的整个期间暂停本品；停用合并用药后，可立即按原剂量重新启动本品。

【不良反应】

最常见的不良反应（>5%）：头晕（27%）和晕厥（6%）。

【使用方法】

-开始本品治疗前，需确认育龄女性未妊娠且采用有效避孕措施。

-本品口服给药，不带食物服用

-胶囊需要整粒吞服，胶囊不能被打开、咀嚼或掰开。
-当开始使用本品时，首先考虑LVEF，然后考虑LVOT梯度和患者临床状态，以确定适当的本品剂量。并在起始给药和维持用药阶段进行监测。不推荐在LVEF＜55% 的患者中启用或上调本品剂量。

【服用过量处理】
服用过量本品的数据有限。本品已被用于HCM患者，单剂量高达144mg。一名受试者单剂量服用144 mg后出现了严重的不良事件，包括血管迷走反应、低血压和心搏停止。本品用药过量的治疗包括停止本品，以及维持血液动力学稳定的医学支持措施，包括密切监测生命体征和LVEF以及根据患者的临床状态采取措施。

【漏服处理】
-如果出现漏服，发现后，马上补服，并按照正常服药计划服用下一剂；请勿同时服用双倍剂量用于弥补漏服剂量。

【注意事项】
-心力衰竭：
一旦发生，请及时中断本品治疗
-导致心力衰竭或有效性丧失的药物相互作用：
为患者提供建议药物相互作用的可能性，包括与非处方药相互作用。
-胚胎-胎儿毒性：
本品可能造成胎儿伤害。建议育龄女性患者使用有效的避孕措施，直到最后一次给药4个月后。使用避孕药具不受CYP450酶诱导或加用非激素避孕药的影响。

【禁忌】
本品禁止与下列药物同时使用：
1.中到强效CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂；
2.中到强效CYP2C19诱导剂或中到强效CYP3A4诱导剂。

【特殊人群】
-妊娠：
根据动物实验数据，怀孕女性服用本品可能会对胎儿造成伤害。尚无关于妊娠期使用本品评估重大出生缺陷、流产或其他不良母胎结局的药物相关风险的人类数据。
-哺乳期：
人类或动物乳汁中是否含有本品、本品对母乳喂养婴儿的影响以及对泌乳量的影响尚不清楚。
-育龄女性和男性
根据动物数据，怀孕女性服用本品可能会对胎儿造成伤害。建议育龄女性患者使用有效的避孕措施，直到最后一次给药4个月后。
-儿童用药：

本品用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的安全性和有效性，已在体重≥30 kg 的儿科患者中得到确证。本品的用药依据来自一项设计充分、对照良好的成人临床试验证据，同时辅以 SCOUT‑HCM 研究的药代动力学、药效学及安全性数据；SCOUT‑HCM 是一项在 12～18 岁（不含 18 岁）儿科患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究。

本品在体重＜30 kg 的儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。

-老年用药：
临床试验包括263名服用本品的患者，其中95名患者年龄为65岁或以上(36.1%)，17名患者年龄为75岁或以上(6.5%)。年龄≥65岁的患者和年轻患者的安全性、有效性和药代动力学相似。
-肝损伤患者:
轻度(Child-Pugh A级)至中度(Child-Pugh B级)肝功能损害的患者无需调整剂量。本品对重度(Child-Pugh C级)肝损伤患者的影响尚不清楚。

【药物相互作用】
-弱效CYP2C19 抑制剂和中效 CYP3A4 抑制剂：
可能增加心力衰竭的风险。如果开始使用这些药物，应减少本品剂量并密切监测患者不良反应。
-负性肌力药物：
当负性肌力药物开始服用或剂量增加时，需要密切观察患者临床指征和LVEF监测。应避免本品与负性肌力药物的共同给药。

【药理作用】
本品是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。本品将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用本品抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。

【贮藏】
保存在20°C to 25°C室温下，允许在15°C-30°C温度范围内波动。
放在儿童接触不到的地方